FDA 批准首个含活性成分的药物用于治疗稀有严重性癫痫

英美两国 FDA 官网 6 月 25 日华盛顿邮报，FDA 准许 GW 研究控股 Epidiolex（cannabidiol）[CBD] 口服溶液主要用途两种引人注目而轻微脑瘤，即 Lennox-Gastaut 综合症和 Dret 综合症特别癫痫的放射治疗，适主要用途 2 岁及以上比率的病症。这是 FDA 准许的首个内所含从中的浓缩制备本品化学物质的本品。它也是 FDA 准许的首个主要用途 Dret 综合症病症放射治疗的本品。CBD 是植物的一种化学物质。不过，CBD 不会导致四氢酚（THC）的中的毒或欣快感。THC（不是 CBD）是轻微影响心理情况下的主要化学物质。

「此次准许提醒人们，推进健康转型原计划，正确评核中的内所含的活性化学物质，可以带来不可或缺的放射治疗本品。而且，FDA 致力于这种小心谨慎的科研和本品开发原计划，」FDA 副部长 Gottlieb 指导教授并称。「试验本品实用性与有效性的相符合诊疗试验及 FDA 严格的本品准许计算机系统是将来源于的放射治疗本品感觉到病症的最合适方式。由于赞成此次准许的诊疗研究充分且控制更佳，因此处方者可以对本品的平滑强度和一致的本品释放有信心，它们赞成放射治疗这些有用和轻微脑瘤综合症所需的前提mg。我们将继续赞成对衍生产品线的潜在医护用途同步进行严格的科研，并与有意为病症备有安全、有效、高质量产品线的开发原计划人员合作。但与此同时，我们准备他的政府，因为我们看不到非法贩售所含 CBD 的产品线存在轻微的、私自声称的医护主张。贩售私自准许的产品线，不确定的mg和会使病症未能获得前提的、公认的放射治疗来放射治疗轻微甚至致命的癌症。」

Dret 综合症是一种引人注目的遗传性癌症，该癌症发病于出生后的第一年，有频繁的气喘特别脑瘤（热性眩晕）。再次，一般来说会有其它特性的脑瘤出现，包括肌阵挛性癫痫（不随意肌抽搐）。此外，脑瘤过后情况下也有可能发生，这是一种潜在危及全人类的过后脑瘤户外活动，必需急救放射治疗。身患 Dret 综合症的学龄前其语言及革新运动灵活性往往转型较弱，并会经历户外活动过度及其它特别不方便。

Lennox-Gastaut 综合症始于学龄前中后期。该癌症的特点是有多种形式的脑瘤。Lennox-Gastaut 综合症病症在幼儿期开始有频繁的脑瘤癫痫，一般来说在三至五岁之间发生。逾四分之三受轻微影响的病症有强直性癫痫，这导致肌肉未能控制地拉伸。几乎所有身患 Lennox-Gastaut 综合症的学龄前会出现学习难题和智力身心。很多人的革新运动灵活性，如只见和爬的灵活性也推迟。大多数身患 Lennox-Gastaut 综合症的人其日常孤独中的的日常户外活动必需尽力。

FDA 本品评分与研究中的心神经科产品线业务部门主任 Dunn 指导教授并称：「Dret 综合症和 Lennox-Gastaut 综合症病症难以控制的脑瘤对这些病症的孤独质量产生了深远轻微影响的轻微影响。对 Lennox-Gastaut 病症来说，除了另一种不可或缺放射治疗方案之外，这次前所未有地为 Dret 病症专门从事准许了一款本品，这将为放射治疗这种癌症病症备有一个不可或缺且前提的改善。」

Epidiolex 的有效性基于 3 项随机、安慰剂、安慰剂相符合诊疗试验，有 516 名 Lennox-Gastaut 综合症或 Dret 综合症病症参与。Epidiolex 与其他本品独自服用，与安慰剂相比，其显示对减少脑瘤癫痫频次有效。

诊疗试验中的，Epidiolex 放射治疗病症发生的最少见副作用是眩晕、镇静剂和濒死、肝酶下降时、食欲下降、过敏、皮疹、呼吸困难、患病和弱小、失眠、生理身心和生理质量差及染病。

Epidiolex 必须随病症高血压指南独自派发，该指南详细描述了有关本品使用和风险的不可或缺信息。所有放射治疗脑瘤的本品都是如此，最轻微的风险包括自杀、自杀未遂、精神状态激动、新的或恶化的忧郁症、攻击性和忧郁症。Epidiolex 也会导致肝脏烧伤，一般来说是轻微的，但减低了引人注目但非常轻微烧伤的风险。非常轻微的肝脏烧伤会导致恶心、头痛、腹痛、呼吸困难、厌食、病变和/或乌鸦尿。

根据管制物质法案（CSA），CBD 以外是目录 I 的物质，因为它是植物的一种分子结构。为了赞成这次的并购申请者，该美国公司同步进行了非诊疗和诊疗研究，用以评核 CBD 的滥用风险。FDA 颁授了该本品的并购申请者优先审评会籍，其主要用途 Dret 综合症的并购申请者获得了快速通道审评会籍，其主要用途 Dret 综合症和 Lennox-Gastaut 综合症被颁授了孤儿药会籍。

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编辑： 冯志华